该项目是国内唯一一项应用诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cell, iPSC）转化为多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病的药物研究开发项目。此项技术的研究为国内首创，且处于国际领先技术水平。
帕金森病（PD）是常见的神经退行性疾病之一，全球有600万PD患者。我国65岁以上人群PD的患病率大约是1.7%，患者人数居世界第一，且每年新发病例近十万人。而现有的帕金森治疗方案主要是通过补充多巴胺来缓解患者的症状，无法治愈或逆转病情的发展，且长期药物治疗会使患者产生一些运动系统并发症。
利用外源性的多能干细胞重建脑内的多巴胺能神经网络是目前细胞移植治疗PD的方法之一。iPSC是由人体皮肤、血液等体细胞在体外重编程而来，它们在形态与功能等方面都与胚胎干细胞相似，为获得体外来源的中脑多巴胺能神经前体细胞进行临床移植提供了可能性。
该项目承担单位中盛溯源是国内生物医药领域拥有iPSC自主核心技术的引领者，掌握临床级iPSC的规模化工业生产技术，并建立了iPSC高效诱导分化为中脑多巴胺能神经前体细胞的方法，形成此细胞制剂的产品库，实现了细胞制剂的标准化生产和即来即用。
项目合作单位中科大附属第一医院神经内科是国家药物试验基地，常年门诊量位居安徽省前列，帕金森病患者病源多，对帕金森病的病因、发病机制、诊断与治疗等领域进行了长期系统的研究，将为本项目的顺利完成提供坚实保障。
利用iPSC制备多巴胺能神经前体细胞，可以大大降低定制化细胞药品的价格和时间成本，实现帕金森病的普适化治疗，减轻患者的医疗负担，造福于国内帕金森病患者，同时也将为我国干细胞产业化发展提供新的方向和动力。
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